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首页> Nature biotechnology> Meganuclease targeting of PCSK9 in macaque liver leads to stable reduction in serum cholesterol.

Meganuclease targeting of PCSK9 in macaque liver leads to stable reduction in serum cholesterol.

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作者： Lili,Wang ^[1] ; Jeff,Smith ^[2] ; Camilo,Breton ^[1] ; Peter,Clark ^[1] ; Jia,Zhang ^[1] ; Lei,Ying ^[1] ; Yan,Che ^[1] ; Janel,Lape ^[2] ; Peter,Bell ^[1] ; Roberto,Calcedo ^[1] ; Elizabeth L,Buza ^[1] ; Alexei,Saveliev ^[1] ; Victor V,Bartsevich ^[2] ; Zhenning,He ^[1] ; John,White ^[1] ; Mingyao,Li ^[3] ; Derek,Jantz ^[2] ; James M,Wilson ^[1]

作者单位： Gene Therapy Program, Department of Medicine, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania, USA. ^[1] Precision BioSciences, Durham, North Carolina, USA. ^[2] Department of Biostatistics and Epidemiology, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania, USA. ^[3]

主题词动物(Animals);胆固醇(Cholesterol);脱氧核糖核酸酶类(Deoxyribonucleases);依赖病毒(Dependovirus);遗传载体(Genetic Vectors);HEK293细胞(HEK293 Cells);肝细胞(Hepatocytes);人类(Humans);高胆固醇血症(Hypercholesterolemia);诱导多能干细胞(Induced Pluripotent Stem Cells);肝(Liver);猕猴(Macaca mulatta);男(雄)性(Male);小鼠(Mice);小鼠, 基因敲除(Mice, Knockout);受体, LDL(Receptors, LDL)

DOI 10.1038/nbt.4182

PMID 29985478

发布时间 2019-04-29

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Nature biotechnology

Nature biotechnology

2018年36卷8期

717-725页

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