Reducing dynamin 2 (DNM2) rescues <i>DNM2</i>-related dominant centronuclear myopathy.

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第一作者： Suzie,Buono

第一单位： Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire, 67404 Illkirch, France.;Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale, U1258, 67404 Illkirch, France.;Centre National de la Recherche Scientifique, UMR7104, Illkirch, 67404, France.;Strasbourg University, 67404 Illkirch, France.;Dynacure, 67400 Illkirch, France.

作者： Suzie,Buono ^[1] ; Jacob A,Ross ^[2] ; Hichem,Tasfaout ^[3] ; Yotam,Levy ^[2] ; Christine,Kretz ^[3] ; Leighla,Tayefeh ^[4] ; John,Matson ^[4] ; Shuling,Guo ^[4] ; Pascal,Kessler ^[3] ; Brett P,Monia ^[4] ; Marc,Bitoun ^[5] ; Julien,Ochala ^[2] ; Jocelyn,Laporte ^[6] ; Belinda S,Cowling ^[6]

作者单位： Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire, 67404 Illkirch, France.;Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale, U1258, 67404 Illkirch, France.;Centre National de la Recherche Scientifique, UMR7104, Illkirch, 67404, France.;Strasbourg University, 67404 Illkirch, France.;Dynacure, 67400 Illkirch, France. ^[1] Centre of Human and Applied Physiological Sciences, School of Basic and Medical Biosciences, Faculty of Life Sciences and Medicine, King's College London, SE1 1UL London, United Kingdom. ^[2] Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire, 67404 Illkirch, France.;Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale, U1258, 67404 Illkirch, France.;Centre National de la Recherche Scientifique, UMR7104, Illkirch, 67404, France.;Strasbourg University, 67404 Illkirch, France. ^[3] Ionis Pharmaceuticals Inc., Carlsbad, CA 92010. ^[4] UMRS 974, Sorbonne Université, F-75013 Paris, France.;INSERM UMRS 974, Institute of Myology, F-75013 Paris, France.;Centre of Research in Myology, Institute of Myology, F-75013 Paris, France. ^[5] Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire, 67404 Illkirch, France; jocelyn@igbmc.fr belinda@igbmc.fr.;Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale, U1258, 67404 Illkirch, France.;Centre National de la Recherche Scientifique, UMR7104, Illkirch, 67404, France.;Strasbourg University, 67404 Illkirch, France. ^[6]

关键词 adeno-associated virus antisense oligonucleotides congenital myopathy dynamin 2 myotubular myopathy