An evolutionary approach to optimizing glucose-6-phosphatase-α enzymatic activity for gene therapy of glycogen storage disease type Ia.
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主题词
动物(Animals);依赖病毒(Dependovirus);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);狗(Dogs);遗传载体(Genetic Vectors);葡萄糖(Glucose);葡糖-6-磷酸酶(Glucose-6-Phosphatase);糖原贮积病Ⅰ型(Glycogen Storage Disease Type I);内环境稳定(Homeostasis);人类(Humans);肝(Liver);小鼠(Mice);小鼠, 基因敲除(Mice, Knockout);大鼠(Rats)
DOI
10.1002/jimd.12069
PMID
30714174
发布时间
2021-01-09
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