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首页> Neurotherapeutics : the journal of the American Society for Experimental NeuroTherapeutics> Moving Towards Therapy in SCA1: Insights from Molecular Mechanisms, Identification of Novel Targets, and Planning for Human Trials.

Moving Towards Therapy in SCA1: Insights from Molecular Mechanisms, Identification of Novel Targets, and Planning for Human Trials.

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作者： Sharan R,Srinivasan ^[1] ; Vikram G,Shakkottai ^[2]

作者单位： Department of Neurology, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA. ^[1] Department of Neurology, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA. vikramsh@med.umich.edu. ^[2] Department of Molecular and Integrative Physiology, University of Michigan, 4009 BSRB, 109 Zina Pitcher Place, Ann Arbor, Michigan, 48109, USA. vikramsh@med.umich.edu. ^[3]

关键词 SCA1 Spinocerebellar ataxia antisense oligonucleotides biomarkers clinical trials.potassium channels

主题词动物(Animals);临床试验(主题)(Clinical Trials as Topic);药物释放系统(Drug Delivery Systems);兴奋性氨基酸药(Excitatory Amino Acid Agents);基因打靶(Gene Targeting);人类(Humans);寡核苷酸类, 反义(Oligonucleotides, Antisense);RNA干扰(RNA Interference);脊髓小脑共济失调(Spinocerebellar Ataxias)

DOI 10.1007/s13311-019-00763-y

PMID 31338702

发布时间 2024-02-04

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Neurotherapeutics : the journal of the American Society for Experimental NeuroTherapeutics

Neurotherapeutics

2019年16卷4期

999-1008页

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