Genetic-Based Approaches to Inherited Metabolic Liver Diseases.

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作者： Nerea,Zabaleta ^[1] ; Mirja,Hommel ^[1] ; David,Salas ^[1] ; Gloria,Gonzalez-Aseguinolaza ^[1]

作者单位： Gene Therapy and Regulation of Gene Expression Program, Centro de Investigación Médica Aplicada, IDISNA, Universidad de Navarra, Pamplona, Spain. ^[1] Vivet Therapeutics, Pamplona, Spain. ^[2]

关键词 gene addition gene editing liver rare inherited diseases silencing

主题词动物(Animals);临床试验(主题)(Clinical Trials as Topic);依赖病毒(Dependovirus);基因转移技术(Gene Transfer Techniques);遗传载体(Genetic Vectors);血友病A(Hemophilia A);血友病B(Hemophilia B);肝细胞(Hepatocytes);人类(Humans);慢病毒属(Lentivirus);肝(Liver);肝疾病(Liver Diseases);肝移植(Liver Transplantation);代谢疾病(Metabolic Diseases)

DOI 10.1089/hum.2019.140

PMID 31347416

发布时间 2020-03-27

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Human gene therapy

2019年30卷10期

1190-1203页

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