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CRISPR/Cas Applications in Myotonic Dystrophy: Expanding Opportunities.

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作者： Renée H L,Raaijmakers ^[1] ; Lise,Ripken ^[2] ; C Rosanne M,Ausems ^[1] ; Derick G,Wansink ^[1]

作者单位： Department of Cell Biology, Radboud University Medical Center, Radboud Institute for Molecular Life Sciences, 6525 GA Nijmegen, The Netherlands. ^[1] Department of Human Genetics, Radboud University Medical Center, Donders Institute for Brain Cognition and Behavior, 6525 GA Nijmegen, The Netherlands. ^[2] Department of Cell Biology, Radboud University Medical Center, Radboud Institute for Molecular Life Sciences, 6525 GA Nijmegen, The Netherlands. rick.wansink@radboudumc.nl. ^[3]

关键词 cell therapy gene editing gene therapy muscular dystrophy myotonic dystrophy neuromuscular disease repeat expansion trinucleotide repeat

主题词动物(Animals);基因打靶(Gene Targeting);遗传关联研究(Genetic Association Studies);基因座(Genetic Loci);疾病遗传易感性(Genetic Predisposition to Disease);人类(Humans);营养不良性肌强直(Myotonic Dystrophy);三核苷酸重复扩增(Trinucleotide Repeat Expansion);三核苷酸重复(Trinucleotide Repeats)

DOI 10.3390/ijms20153689

PMID 31357652

发布时间 2020-02-25

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International journal of molecular sciences

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2019年20卷15期

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