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dCas9-Based Scn1a Gene Activation Restores Inhibitory Interneuron Excitability and Attenuates Seizures in Dravet Syndrome Mice.

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第一作者: Gaia,Colasante
第一单位: Stem Cell and Neurogenesis Unit, Division of Neuroscience, San Raffaele Scientific Institute, 20132 Milan, Italy. Electronic address: colasante.gaia@hsr.it.
作者单位: Stem Cell and Neurogenesis Unit, Division of Neuroscience, San Raffaele Scientific Institute, 20132 Milan, Italy. Electronic address: colasante.gaia@hsr.it. [1] Department of Clinical and Experimental Epilepsy, UCL Institute of Neurology, University College London, Queen Square, London WC1N 3BG, UK. [2] Stem Cell and Neurogenesis Unit, Division of Neuroscience, San Raffaele Scientific Institute, 20132 Milan, Italy. [3] Experimental Neurophysiology Unit, Institute of Experimental Neurology (INSPE), San Raffaele Scientific Institute, 20132 Milan, Italy. [4] Center for Synaptic Neuroscience and Technology, Istituto Italiano di Tecnologia, 16132 Genova, Italy; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, University of Genova, 16132 Genova, Italy. [5] Stem Cell and Neurogenesis Unit, Division of Neuroscience, San Raffaele Scientific Institute, 20132 Milan, Italy; CNR Institute of Neuroscience, 20129 Milan, Italy. Electronic address: broccoli.vania@hsr.it. [6]
DOI 10.1016/j.ymthe.2019.08.018
PMID 31607539
发布时间 2025-05-30
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Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

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