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[Recommendations for gene therapy of spinal muscular atrophy with onasemnogene abeparvovec-AVXS-101 : Consensus paper of the German representatives of the Society for Pediatric Neurology (GNP) and the German treatment centers with collaboration of the medical scientific advisory board of the German Society for Muscular Diseases (DGM)].

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作者单位: Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Heidelberg, Sektion Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin, Universitätsklinikum Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 430, 69120, Heidelberg, Deutschland. andreas.ziegler@med.uni-heidelberg.de. [1] Abteilung Neuropädiatrie und Sozialpädiatrie, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsmedizin Göttingen, Göttingen, Deutschland. [2] Abteilung für Neuropädiatrie, Zentrum für neuromuskuläre Erkrankungen des Kindes- und Jugendalters, Universitätsklinikum Essen, Universität Duisburg-Essen, Essen, Deutschland. [3] Abteilung Kinderneurologie, Sozialpädiatrie und Epileptologie, Zentrum Kinderheilkunde, Justus-Liebig-Universität, Gießen, Deutschland. [4] Dr. v. Hauner'sche Kinderklinik, Universitätskinderklinik, Ludwig-Maximilians-Universität, München, Deutschland. [5] Neuropädiatrie, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Deutschland. [6] Abteilung Neuropädiatrie, Medizinische Fakultät Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Dresden, Deutschland. [7] Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, DRK Kliniken Berlin, Berlin, Deutschland. [8] Sozialpädiatrisches Zentrum, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Berlin, Deutschland. [9] Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Heidelberg, Sektion Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin, Universitätsklinikum Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 430, 69120, Heidelberg, Deutschland. [10] Friedrich-Baur-Institut, Neurologische Klinik und Poliklinik, Ludwig-Maximilians-Universität, München, Deutschland. [11] Klinik für Neuropädiatrie, Universitätsklinikum Jena, Jena, Deutschland. [12] Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Freiburg, Medizinische Fakultät, Albert-Ludwigs-Universität Freiburg, Freiburg, Deutschland. [13] Abteilung für Neuropädiatrie mit Sozialpädiatrie, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Ruhr-Universität Bochum, Bochum, Deutschland. [14] Abteilung Neuropädiatrie, Entwicklungsneurologie und Sozialpädiatrie, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Tübingen, Deutschland. [15] Abteilung für Allgemeine Pädiatrie - Neuropädiatrie, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Münster, Münster, Deutschland. [16] Abteilung Neuropädiatrie und Sozialpädiatrisches Zentrum, Zentrum für Kinderheilkunde, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Deutschland. [17]
DOI 10.1007/s00115-020-00919-8
PMID 32394004
发布时间 2020-10-30
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