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    首页> Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy> Mutation-Independent Allele-Specific Editing by CRISPR-Cas9, a Novel Approach to Treat Autosomal Dominant Disease.

    Mutation-Independent Allele-Specific Editing by CRISPR-Cas9, a Novel Approach to Treat Autosomal Dominant Disease.

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    作者： Kathleen A,Christie [1] ; Louise J,Robertson [1] ; Caroline,Conway [1] ; Kevin,Blighe [1] ; Larry A,DeDionisio [2] ; Connie,Chao-Shern [3] ; Amanda M,Kowalczyk [1] ; John,Marshall [4] ; Doug,Turnbull [5] ; M Andrew,Nesbit [1] ; C B Tara,Moore [6]
    作者单位： Biomedical Sciences Research Institute, Ulster University, Coleraine BT52 1SA, Northern Ireland, UK. [1] Avellino Laboratories, Menlo Park, CA 94025, USA. [2] Biomedical Sciences Research Institute, Ulster University, Coleraine BT52 1SA, Northern Ireland, UK; Avellino Laboratories, Menlo Park, CA 94025, USA. [3] Department of Genetics, UCL Institute of Ophthalmology, London EC1V 9EL, UK. [4] Genomics and Cell Characterization Core Facility, University of Oregon, OR 97403, USA. [5] Biomedical Sciences Research Institute, Ulster University, Coleraine BT52 1SA, Northern Ireland, UK; Avellino Laboratories, Menlo Park, CA 94025, USA. Electronic address: tara.moore@ulster.ac.uk. [6]
    关键词 CRISPR-Cas9allele specificityautosomal dominant diseasegene therapypatient-specificpersonalised medicine
    主题词 等位基因(Alleles);氨基酸序列(Amino Acid Sequence);氨基酸取代(Amino Acid Substitution);细胞系(Cell Line);基因, 显性(Genes, Dominant);遗传性疾病, 先天性(Genetic Diseases, Inborn);基因组学(Genomics);单倍型(Haplotypes);人类(Humans);突变(Mutation);多态性, 单核苷酸(Polymorphism, Single Nucleotide);转化生长因子β1(Transforming Growth Factor beta1)
    DOI 10.1016/j.ymthe.2020.05.002
    PMID 32416058
    发布时间 2024-01-04
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    Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

    Molecular therapy

    2020年28卷8期

    1846-1857页

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