换一批
换一批Characterization of Fluid Biomarkers Reveals Lysosome Dysfunction and Neurodegeneration in Neuronopathic MPS II Patients.
第一作者：
Akhil,Bhalla
第一单位：
Denali Therapeutics Inc., South San Francisco, CA 94080, USA.
作者：
主题词
青少年(Adolescent);动物(Animals);脑(Brain);儿童(Child);儿童, 学龄前(Child, Preschool);硫酸皮肤素(Dermatan Sulfate);酶替代疗法(Enzyme Replacement Therapy);女(雌)性(Female);神经节苷脂类(Gangliosides);葡糖氨基聚糖类(Glycosaminoglycans);造血干细胞移植(Hematopoietic Stem Cell Transplantation);硫酸乙酰肝素(Heparitin Sulfate);人类(Humans);艾杜糖醛酸硫酸酯酶(Iduronate Sulfatase);婴儿(Infant);炎症(Inflammation);脂类代谢(Lipid Metabolism);溶酶体(Lysosomes);男(雄)性(Male);质谱分析法(Mass Spectrometry);小鼠(Mice);小鼠, 基因敲除(Mice, Knockout);黏多糖累积病Ⅱ型(Mucopolysaccharidosis II);神经微丝蛋白质类(Neurofilament Proteins);重组蛋白质类(Recombinant Proteins)
DOI
10.3390/ijms21155188
PMID
32707880
发布时间
2021-03-04
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