Iduronate-2-sulfatase transport vehicle rescues behavioral and skeletal phenotypes in a mouse model of Hunter syndrome.

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第一作者： Annie,Arguello

第一单位： Denali Therapeutics Inc., South San Francisco, California, USA.

作者： Annie,Arguello ^[1] ; René,Meisner ^[1] ; Elliot R,Thomsen ^[1] ; Hoang N,Nguyen ^[1] ; Ritesh,Ravi ^[1] ; Jeffrey,Simms ^[2] ; Iris,Lo ^[2] ; Jessica,Speckart ^[2] ; Julia,Holtzman ^[2] ; Thomas M,Gill ^[2] ; Darren,Chan ^[1] ; Yuhsiang,Cheng ^[1] ; Chi-Lu,Chiu ^[1] ; Jason C,Dugas ^[1] ; Meng,Fang ^[1] ; Isabel A,Lopez ^[1] ; Hilda,Solanoy ^[1] ; Buyankhishig,Tsogtbaatar ^[1] ; Yuda,Zhu ^[1] ; Akhil,Bhalla ^[1] ; Kirk R,Henne ^[1] ; Anastasia G,Henry ^[1] ; Anthony,Delucchi ^[1] ; Simona,Costanzo ^[1] ; Jeffrey M,Harris ^[1] ; Dolores,Diaz ^[1] ; Kimberly,Scearce-Levie ^[1] ; Pascal E,Sanchez ^[1]

作者单位： Denali Therapeutics Inc., South San Francisco, California, USA. ^[1] Behavioral Core, Gladstone Institute of Neurological Disease, San Francisco, California, USA. ^[2]

关键词 Behavior Neurological disorders Neuroscience Therapeutics Translation

主题词动物(Animals);行为, 动物(Behavior, Animal);血脑屏障(Blood-Brain Barrier);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);酶替代疗法(Enzyme Replacement Therapy);葡糖氨基聚糖类(Glycosaminoglycans);艾杜糖醛酸硫酸酯酶(Iduronate Sulfatase);记忆(Memory);小鼠(Mice);小鼠, 基因敲除(Mice, Knockout);运动技能(Motor Skills);黏多糖累积病Ⅱ型(Mucopolysaccharidosis II);表型(Phenotype);受体, 转铁蛋白(Receptors, Transferrin);感觉门控(Sensory Gating);骨骼(Skeleton);胞吞转运(Transcytosis);转运小泡(Transport Vesicles)

DOI 10.1172/jci.insight.145445

PMID 34622797

发布时间 2022-03-15

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2021年6卷19期

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