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首页> Current gene therapy> AAV9-coGLB1 Improves Lysosomal Storage and Rescues Central Nervous System Inflammation in a Mutant Mouse Model of GM1 Gangliosidosis.

AAV9-coGLB1 Improves Lysosomal Storage and Rescues Central Nervous System Inflammation in a Mutant Mouse Model of GM1 Gangliosidosis.

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作者： Sichi,Liu ^[1] ; Wenhao,Ma ^[2] ; Yuyu,Feng ^[1] ; Yan,Zhang ^[2] ; Xuefang,Jia ^[1] ; Chengfang,Tang ^[1] ; Fang,Tang ^[1] ; Xiaobing,Wu ^[2] ; Yonglan,Huang ^[1]

作者单位： Department of Guangzhou Newborn Screening Center, Guangzhou Women and Children's Medical Center, Guangzhou Medical University, Guangzhou Guangdong 510623, China. ^[1] Beijing Ruicy Gene Therapy Institute For Rare Diseases, Beijing, China. ^[2]

关键词 AAV9 GM1 gangliosidosis autophagic flux central nervous system inflammation gene therapy mouse model

主题词动物(Animals);中枢神经系统(Central Nervous System);依赖病毒(Dependovirus);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);G(M1)神经节苷脂(G(M1) Ganglioside);神经节苷脂累积病, GM1型(Gangliosidosis, GM1);炎症(Inflammation);溶酶体(Lysosomes);小鼠(Mice)

DOI 10.2174/1566523222666220304092732

PMID 35249485

发布时间 2022-10-27

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Current gene therapy

Current gene therapy

2022年22卷4期

352-365页

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