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Treatment of Adult Spinal Muscular Atrophy: Overview and Recent Developments.

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第一作者： Svenja,Brakemeier
第一单位： Department of Neurology and Center for Translational Neuro and Behavioral Sciences (C-TNBS), University Hospital Essen, Hufelandstr, 55, 45147 Essen, Germany.
作者： Svenja,Brakemeier [1] ; Benjamin,Stolte [1] ; Christoph,Kleinschnitz [1] ; Tim,Hagenacker [1]
作者单位： Department of Neurology and Center for Translational Neuro and Behavioral Sciences (C-TNBS), University Hospital Essen, Hufelandstr, 55, 45147 Essen, Germany. [1]
关键词 SMASpinal muscular atrophygene-based therapygenotype-phenotype correlationpathophysiology of SMAtherapeutic options
医学主题词 人类(Humans);肌萎缩, 脊髓性(Muscular Atrophy, Spinal);寡核苷酸类, 反义(Oligonucleotides, Antisense);RNA剪接(RNA Splicing);治疗结果(Treatment Outcome)
DOI 10.2174/1381612828666220329115433
PMID 35352647
发布时间 2022-08-16
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Current pharmaceutical design

Current pharmaceutical design

2022年28卷11期

892-898页

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