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Intravitreal antisense oligonucleotide sepofarsen in Leber congenital amaurosis type 10: a phase 1b/2 trial.

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作者单位: University of Iowa Institute for Vision Research, University of Iowa, Iowa City, IA, USA. steve-russell@uiowa.edu. [1] University of Iowa Institute for Vision Research, University of Iowa, Iowa City, IA, USA. [2] Department of Ophthalmology, Scheie Eye Institute, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA, USA. [3] Center for Medical Genetics, Ghent University Hospital, Ghent, Belgium. [4] Department of Ophthalmology, Ghent University and Ghent University Hospital, Ghent, Belgium. [5] Division of Ophthalmology and Center for Cellular & Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA. [6] Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina, Philadelphia, PA, USA. [7] Department of Human Genetics and Donders Institute for Brain, Cognition and Behaviour, Radboud University Medical Center, Nijmegen, The Netherlands. [8] Department of Ophthalmology, Donders Institute for Brain, Cognition and Behaviour, Radboud University Medical Center, Nijmegen, The Netherlands. [9] UCL Institute of Ophthalmology, London, UK. [10] ProQR Therapeutics, Leiden, The Netherlands. [11] 3D-PharmXchange, Tilburg, The Netherlands. [12] Oxular Limited, Magdalen Centre, Oxford, UK. [13] Mineralys Therapeutics, Radnor, PA, USA. [14]
DOI 10.1038/s41591-022-01755-w
PMID 35379979
发布时间 2024-02-29
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