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Liver gene therapy with intein-mediated F8 trans-splicing corrects mouse haemophilia A.

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作者： Federica,Esposito ^[1] ; Hristiana,Lyubenova ^[1] ; Patrizia,Tornabene ^[1] ; Stefano,Auricchio ^[1] ; Antonella,Iuliano ^[1] ; Edoardo,Nusco ^[1] ; Simone,Merlin ^[2] ; Cristina,Olgasi ^[2] ; Giorgia,Manni ^[3] ; Marco,Gargaro ^[3] ; Francesca,Fallarino ^[3] ; Antonia,Follenzi ^[2] ; Alberto,Auricchio ^[1]

作者单位： Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM), Pozzuoli, Italy. ^[1] Department of Health Sciences, University of Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro", Novara, Italy. ^[2] Department of Medicine and Surgery, University of Perugia, Perugia, Italy. ^[3] Medical Genetics, Department of Advanced Biomedical Sciences, Federico II University, Naples, Italy. ^[4]

关键词 AAV vectors haemophilia A liver gene therapy protein trans-splicing

主题词动物(Animals);依赖病毒(Dependovirus);遗传载体(Genetic Vectors);血友病A(Hemophilia A);内含肽类(Inteins);肝(Liver);小鼠(Mice);反式剪接(Trans-Splicing)

DOI 10.15252/emmm.202115199

PMID 35491676

发布时间 2022-09-07

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EMBO molecular medicine

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2022年14卷6期

e15199页

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