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A new score combining compound muscle action potential (CMAP) amplitudes and motor score is predictive of motor outcome after AVXS-101 (Onasemnogene Abeparvovec) SMA therapy.

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作者: R,Barrois [1] ; C,Barnerias [2] ; E,Deladrière [2] ; V,Leloup-Germa [2] ; B,Tervil [3] ; F,Audic [4] ; C,Boulay [4] ; C,Cances [5] ; P,Cintas [5] ; J B,Davion [6] ; C,Espil-Taris [7] ; V,Manel [8] ; Y,Pereon [9] ; J,Piarroux [10] ; S,Quijano Roy [11] ; C,Vuillerot [12] ; U,Walther-Louvier [13] ; I,Desguerre [14] ; C,Gitiaux [15]
作者单位: Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Est/Ile de France, AP-HP, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris-Cité, Paris, France; Centre Borelli - UMR 9010 Centre Borelli, Gif-sur-Yvette 91190, France. Electronic address: remi.barrois@aphp.fr. [1] Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Est/Ile de France, AP-HP, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris-Cité, Paris, France. [2] Centre Borelli - UMR 9010 Centre Borelli, Gif-sur-Yvette 91190, France. [3] Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Service de Neuropédiatrie, Hôpital Timone Enfants, Marseille, France. [4] Unité d'explorations neurophysiologiques, Département de neurologie, CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet, Toulouse, France. [5] Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Est/Ile de France, Service de Neuropédiatrie, Hôpital Salengro CHU Lille, Lille, France. [6] Centre de référence Maladies neuromusculaires AOC, Neurologie pédiatrique, CHU de Bordeaux, Bordeaux, France. [7] Service de neurologie pédiatrique, Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, France. [8] Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Atlantique Occitanie Caraïbes, Filnemus, Euro-NMD, Explorations Fonctionnelles, CHU Nantes, Nantes, France. [9] Service de neuropédiatrie, Pôle Femme Mère Enfant, CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Montpellier, France. [10] Centre de Références des Maladies Neuromusculaires, Service de Neurologie Pédiatrique et Réanimation, Hôpital Raymond Poincaré, AP-HP Université Paris Saclay (UVSQ), Garches, France. [11] Service de Médecine physique et réadaptation pédiatriques, Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, France. [12] Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Gui de Chauliac, CHU Montpellier, Montpellier, France. [13] Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Est/Ile de France, AP-HP, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris-Cité, Paris, France; Université Paris Cité, IHU Imagine, Paris F-75015, France. [14] Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Est/Ile de France, AP-HP, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris-Cité, Paris, France; Service d'explorations Fonctionnelles, unité de Neurophysiologie Clinique, AP-HP, Hôpital Necker Enfants Malades, Paris, France. [15]
DOI 10.1016/j.nmd.2023.02.004
PMID 36881951
发布时间 2023-04-12
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Neuromuscular disorders : NMD

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