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首页> Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy> Preclinical evaluation of ADVM-062, a novel intravitreal gene therapy vector for the treatment of blue cone monochromacy.

Preclinical evaluation of ADVM-062, a novel intravitreal gene therapy vector for the treatment of blue cone monochromacy.

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第一作者： Kelly,Hanna
第一单位： Adverum Biotechnologies, Inc., Redwood City, CA 94063, USA.
作者： Kelly,Hanna [1] ; Julio,Nieves [1] ; Christine,Dowd [1] ; Kristina Oresic,Bender [1] ; Pallavi,Sharma [1] ; Baljit,Singh [1] ; Mark,Renz [1] ; James N,Ver Hoeve [2] ; Diana,Cepeda [1] ; Claire M,Gelfman [1] ; Brigit E,Riley [3] ; Ruslan N,Grishanin [4]
作者单位： Adverum Biotechnologies, Inc., Redwood City, CA 94063, USA. [1] Ocular Services on Demand (OSOD), Madison, WI 53719, USA. [2] Adverum Biotechnologies, Inc., Redwood City, CA 94063, USA. Electronic address: briley@adverum.com. [3] Adverum Biotechnologies, Inc., Redwood City, CA 94063, USA. Electronic address: rgrishanin@adverum.com. [4]
关键词 AAVOPN1LWanimal modelsblue cone monochromatismcone photoreceptorsfoveagene therapyinherited retinal disorderintravitrealnon-human primate
医学主题词 视蛋白质类(Opsins);视杆视蛋白(Rod Opsins);色觉缺陷(Color Vision Defects);人类(Humans);灵长目(Primates);动物(Animals);视锥光感受器细胞(Retinal Cone Photoreceptor Cells)
DOI 10.1016/j.ymthe.2023.03.011
PMID 36932675
发布时间 2024-07-06
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  • 浏览1
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

Molecular therapy

2023年31卷7期

2014-2027页

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