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首页> Frontiers in genetics> Early postnatal administration of an AAV9 gene therapy is safe and efficacious in CLN3 disease.

Early postnatal administration of an AAV9 gene therapy is safe and efficacious in CLN3 disease.

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第一作者： Tyler B,Johnson
第一单位： Pediatrics and Rare Diseases Group, Sanford Research, Sioux Falls, SD, United States.;Amicus Therapeutics, Cranbury, NJ, United States.
作者： Tyler B,Johnson [1] ; Jon J,Brudvig [1] ; Shibi,Likhite [2] ; Melissa A,Pratt [3] ; Katherine A,White [3] ; Jacob T,Cain [1] ; Clarissa D,Booth [3] ; Derek J,Timm [3] ; Samantha S,Davis [3] ; Brandon,Meyerink [3] ; Ricardo,Pineda [2] ; Cassandra,Dennys-Rivers [2] ; Brian K,Kaspar [2] ; Kathrin,Meyer [2] ; Jill M,Weimer [4]
作者单位： Pediatrics and Rare Diseases Group, Sanford Research, Sioux Falls, SD, United States.;Amicus Therapeutics, Cranbury, NJ, United States. [1] The Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, United States. [2] Pediatrics and Rare Diseases Group, Sanford Research, Sioux Falls, SD, United States. [3] Pediatrics and Rare Diseases Group, Sanford Research, Sioux Falls, SD, United States.;Amicus Therapeutics, Cranbury, NJ, United States.;Department of Pediatrics, Sanford School of Medicine, University of South Dakota, Vermillion, SD, United States. [4]
关键词 adeno-associated virusgene therapyneurodegenerative diseaseneuronal ceroid lipofuscinosisrare disease
DOI 10.3389/fgene.2023.1118649
PMID 37035740
发布时间 2024-05-15
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Frontiers in genetics

Frontiers in genetics

2023年14卷

1118649页

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