Multifaceted Approach for Quantification and Enzymatic Activity of Iduronate-2-Sulfatase to Support Developing Gene Therapy for Hunter Syndrome.
作者:
主题词
人类(Humans);动物(Animals);小鼠(Mice);黏多糖累积病Ⅱ型(Mucopolysaccharidosis II);艾杜糖醛酸(Iduronic Acid);生活质量(Quality of Life);艾杜糖醛酸硫酸酯酶(Iduronate Sulfatase);酶替代疗法(Enzyme Replacement Therapy)
DOI
10.1208/s12248-023-00821-6
PMID
37340133
发布时间
2024-08-21
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