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Lentiviral gene therapy reverts GPIX expression and phenotype in Bernard-Soulier syndrome type C.

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第一作者: Gonzalo,Martinez-Navajas
第一单位: GENyO, Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucia Centre for Genomics and Oncological Research, PTS, Granada, Avenida de la Ilustracion 114, 18016 Granada, Spain.
作者单位: GENyO, Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucia Centre for Genomics and Oncological Research, PTS, Granada, Avenida de la Ilustracion 114, 18016 Granada, Spain. [1] University of Granada, Department of Biochemistry and Molecular Biology I, Faculty of Science, Avenida Fuentenueva S/n, 18071 Granada, Spain. [2] Instituto de Investigación Biosanitaria Ibs.GRANADA, Granada, Spain. [3] Department of Gene and Cell Therapy, Institute of Regenerative Medicine, University of Zürich, Wagistrasse 12, 8952 Schlieren-Zürich, Switzerland. [4] Department of Haematology, University of Cambridge, Cambridge, UK. [5] National Health Service Blood and Transplant, Cambridge Biomedical Campus, Cambridge, UK. [6] University of Granada, Department of Biochemistry and Molecular Biology III and Immunology, Faculty of Medicine, Avenida Ilustracion S/n, 18016 Granada, Spain. [7] Serviço de Sangue, Medicina Transfusional e Imunohemoterapia Do Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra, Coimbra, Portugal. [8] Servicio de Hematología y Oncología Médica, Hospital Universitario Morales Meseguer, Centro Regional de Hemodonación, Universidad de Murcia, IMIB-Pascual Parrilla, CIBERER-ISCIII, U765 Murcia, Spain. [9] Grupo Español de Alteraciones Plaquetarias Congénitas (GEAPC), Madrid, Spain. [10] Laboratory for Thrombosis Research, IRF Life Sciences, KU Leuven Campus Kulak Kortrijk, Kortrijk, Belgium. [11]
DOI 10.1016/j.omtn.2023.06.008
PMID 37416759
发布时间 2023-07-18
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