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Defining Clinical Endpoints in Limb Girdle Muscular Dystrophy: A GRASP-LGMD study.

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第一作者： Amy,Doody

第一单位： Virginia Commonwealth University.

作者： Amy,Doody ^[1] ; Lindsay,Alfano ^[2] ; Jordi,Diaz-Manera ^[3] ; Linda,Lowes ^[2] ; Tahseen,Mozaffar ^[4] ; Kathy,Mathews ^[5] ; Conrad C,Weihl ^[6] ; Matthew,Wicklund ^[7] ; Jeffery,Statland ^[8] ; Nicholas E,Johnson ^[1] ; GRASP-LGMD Consortium

作者单位： Virginia Commonwealth University. ^[1] Nationwide Children's Hospital. ^[2] Newcastle University. ^[3] University of California. ^[4] University of Iowa. ^[5] Washington University. ^[6] University of Colorado. ^[7] Kansas University. ^[8]

关键词 Clinical outcome assessments Clinical trials Limb girdle muscular dystrophy Muscular dystrophy Therapeutic development

DOI 10.21203/rs.3.rs-3370395/v1

PMID 37886601

发布时间 2024-07-06

基金项目

K24 AR073317/AR/NIAMS NIH HHS/United States R21 TR003184/TR/NCATS NIH HHS/United States

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