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Efficient and safe therapeutic use of paired Cas9-nickases for primary hyperoxaluria type 1.

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作者单位: DNA & RNA Medicine Division, Center for Applied Medical Research (CIMA), University of Navarra, 31008, Pamplona, Spain. [1] Institute for Transfusion Medicine and Gene Therapy, Medical Center - University of Freiburg, 79106, Freiburg, Germany. [2] Center for Chronic Immunodeficiency (CCI), Medical Center - University of Freiburg, 79106, Freiburg, Germany. [3] IdISNA, Navarra Institute for Health Research, 31008, Pamplona, Spain. [4] Bioinformatics Core, Center for Applied Medical Research (CIMA), University of Navarra, 31008, Pamplona, Spain. [5] Institute of Medical Bioinformatics and Systems Medicine, Medical Center - University of Freiburg, 79110, Freiburg, Germany. [6] Faculty of Medicine, University of Freiburg, 79106, Freiburg, Germany. [7] Hospital Universitario de Canarias, Universidad La Laguna, CIBERER, 38320, Tenerife, Spain. [8] German Cancer Consortium (DKTK), Partner Site Freiburg, 79106, Freiburg, Germany. [9] German Cancer Research Center (DKFZ), 69120, Heidelberg, Germany. [10] Institute for Transfusion Medicine and Gene Therapy, Medical Center - University of Freiburg, 79106, Freiburg, Germany. toni.cathomen@uniklinik-freiburg.de. [11] Center for Chronic Immunodeficiency (CCI), Medical Center - University of Freiburg, 79106, Freiburg, Germany. toni.cathomen@uniklinik-freiburg.de. [12] Faculty of Medicine, University of Freiburg, 79106, Freiburg, Germany. toni.cathomen@uniklinik-freiburg.de. [13] Grousbeck Gene Therapy Center, Schepens Eye Research Institute, Mass Eye and Ear, Harvard Medical School, 02114, Boston, MA, USA. Nerea_ZabaletaLasarte@meei.harvard.edu. [14] DNA & RNA Medicine Division, Center for Applied Medical Research (CIMA), University of Navarra, 31008, Pamplona, Spain. ggasegui@unav.es. [15]
DOI 10.1038/s44321-023-00008-8
PMID 38182795
发布时间 2024-02-29
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