The Bespoke Gene Therapy Consortium: facilitating development of AAV gene therapies for rare diseases.

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第一作者： P J,Brooks

作者： P J,Brooks ; Timothy M,Miller ; Frédéric,Revah ; Junghae,Suh ; Bradley R,Garrison ; Lawrence C,Starke ; Timothy K,MacLachlan ; Edward G,Neilan ; Gopa,Raychaudhuri ; Sadik H,Kassim ; Jean,Dehdashti ; Joni L,Rutter

主题词人类(Humans);少见病(Rare Diseases);基因转移技术(Gene Transfer Techniques);依赖病毒(Dependovirus);遗传载体(Genetic Vectors)

DOI 10.1038/d41573-024-00020-8

PMID 38321319

发布时间 2024-03-29

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Nature reviews. Drug discovery

2024年23卷3期

157-158页

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