Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells.
作者:
主题词
人类(Humans);肌营养不良蛋白(Dystrophin);肌营养不良, 杜氏(Muscular Dystrophy, Duchenne);成肌细胞(Myoblasts);肌细胞, 心脏(Myocytes, Cardiac)
DOI
10.1093/nar/gkae057
PMID
38321963
发布时间
2025-01-04
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Nucleic acids research
2740-2757页
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