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ASOs are an effective treatment for disease-associated oligodendrocyte signatures in premanifest and symptomatic SCA3 mice.

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作者： Kristen H,Schuster ^[1] ; Annie J,Zalon ^[1] ; Danielle M,DiFranco ^[1] ; Alexandra F,Putka ^[2] ; Nicholas R,Stec ^[1] ; Sabrina I,Jarrah ^[1] ; Arsal,Naeem ^[1] ; Zaid,Haque ^[1] ; Hanrui,Zhang ^[3] ; Yuanfang,Guan ^[3] ; Hayley S,McLoughlin ^[4]

作者单位： Department of Neurology, University of Michigan, Ann Arbor, MI 48109, USA. ^[1] Department of Neurology, University of Michigan, Ann Arbor, MI 48109, USA; Neuroscience Graduate Program, University of Michigan, Ann Arbor, MI 48109, USA. ^[2] Department of Computational Medicine and Bioinformatics, University of Michigan, Ann Arbor, MI 48109, USA. ^[3] Department of Neurology, University of Michigan, Ann Arbor, MI 48109, USA. Electronic address: hayleymc@med.umich.edu. ^[4]

关键词 Machado-Joseph disease antisense oligonucleotide ataxia myelination oligodendrocyte polyglutamine spinocerebellar ataxia type 3

主题词动物(Animals);少突神经胶质(Oligodendroglia);小鼠(Mice);Machado-Joseph病(Machado-Joseph Disease);寡核苷酸类, 反义(Oligonucleotides, Antisense);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);人类(Humans);阻遏蛋白质类(Repressor Proteins);小鼠, 转基因(Mice, Transgenic)

DOI 10.1016/j.ymthe.2024.02.033

PMID 38429929

发布时间 2025-01-09

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Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

Molecular therapy

2024年32卷5期

1359-1372页

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