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Real-life effectiveness 1 year after switching to avalglucosidase alfa in late-onset Pompe disease patients worsening on alglucosidase alfa therapy: A French cohort study.

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第一作者: Céline,Tard
第一单位: Inserm, CHU Lille, U1172 - LilNCog - Lille Neuroscience and Cognition, University of Lille, Lille, France.;Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.
作者单位: Inserm, CHU Lille, U1172 - LilNCog - Lille Neuroscience and Cognition, University of Lille, Lille, France.;Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France. [1] Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires PACA Réunion Rhône Alpes, Filnemus, Marseille, France.;Service ENMG/Pathologies Neuromusculaires, Hospices Civils de Lyon, Lyon, France. [2] Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.;Service de Neurologie, CHU de Nancy, Nancy, France. [3] Service de Neurologie, CHRU Bretonneau, Tours, France. [4] Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.;CHU de Caen, Caen, France. [5] Service de Génétique, CHBA, Vannes, France. [6] Rare Neuromuscular Disease Center EFSN Neurology Grenoble University Alpes Hospital, Grenoble, France. [7] Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.;Neurologie Electrophysiologie Clinique, CHRU Besançon, Besançon, France. [8] Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Système Nerveux Périphérique and Muscle, Hôpital Pasteur 2, Université Côte d'Azur, Nice, France. [9] Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires AOC, Filnemus, Bordeaux, France.;Inserm, LBAI, UMR1227, CHRU de Brest, Brest, France. [10] Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires AOC, Filnemus, Bordeaux, France.;Euro-NMD, CHU de Nantes, Nantes, France. [11] CHU Toulouse, Toulouse, France. [12] Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires AOC, Filnemus, Bordeaux, France.;CHU Nîmes, Université Montpellier, Montpellier, France. [13] Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, CHU Nancy Brabois, Vandœuvre-lès-Nancy, France. [14] Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.;Neurology Department, APHP, Raymond Poincaré University Hospital, FHU PHENIX, Garches, France. [15] Centre de Référence des Maladies NeuroMusculaires PACA Réunion Rhône Alpes, Filnemus, Marseille, France.;Service de Neurologie du Professor Attarian, ERN Neuro-NMD, La Timone, Marseille, France. [16] Institut de Myologie, Hôpital La Pitié-Salpétrière, FHU PHENIX, AP-HP, Paris, France. [17] Neuromuscular Reference Center, Department of Neurology, CHU d'Angers, Angers, France. [18]
DOI 10.1111/ene.16292
PMID 38587143
发布时间 2024-07-27
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European journal of neurology

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