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首页> Advances in therapy> Long-Term Comparative Efficacy and Safety of Risdiplam and Nusinersen in Children with Type 1 Spinal Muscular Atrophy.

Long-Term Comparative Efficacy and Safety of Risdiplam and Nusinersen in Children with Type 1 Spinal Muscular Atrophy.

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作者： Christos,Kokaliaris ^[1] ; Rachel,Evans ^[2] ; Neil,Hawkins ^[2] ; Anadi,Mahajan ^[3] ; David Alexander,Scott ^[4] ; C Simone,Sutherland ^[2] ; Julian,Nam ^[5] ; Gautam,Sajeev ^[5]

作者单位： F. Hoffmann-La Roche Ltd, Grenzacherstrasse 124, 4070, Basel, Switzerland. christos.kokaliaris@roche.com. ^[1] Visible Analytics, Oxford, UK. ^[2] Institute of Health & Wellbeing, University of Glasgow, Glasgow, UK. ^[3] Bridge Medical Consulting Ltd, London, UK. ^[4] F. Hoffmann-La Roche Ltd, Grenzacherstrasse 124, 4070, Basel, Switzerland. ^[5] Analysis Group, Inc, Boston, MA, USA. ^[6]

关键词 Clinical trial Indirect treatment comparison MAIC Matching-adjusted indirect comparison Neuromuscular disease Nusinersen Propensity score matching Risdiplam SMA Spinal muscular atrophy

主题词人类(Humans);寡核苷酸类(Oligonucleotides);儿童脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophies of Childhood);婴儿(Infant);儿童, 学龄前(Child, Preschool);男(雄)性(Male);女(雌)性(Female);治疗结果(Treatment Outcome);嘧啶类(Pyrimidines);儿童(Child);偶氮化合物(Azo Compounds)

DOI 10.1007/s12325-024-02845-6

PMID 38705943

发布时间 2024-05-31

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Advances in therapy

Advances in therapy

2024年41卷6期

2414-2434页

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