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Anti-amyloid treatment is broadly effective in neuronopathic mucopolysaccharidoses and synergizes with gene therapy in MPS-IIIA.

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作者单位: CEINGE-Biotecnologie Avanzate Franco Salvatore, Via G. Salvatore, 486 Napoli, Italy. [1] CEINGE-Biotecnologie Avanzate Franco Salvatore, Via G. Salvatore, 486 Napoli, Italy; Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Università Degli Studi di Napoli "Federico II" Via S. Pansini, 5, Napoli, Italy. [2] Department of Chemistry, University of Duisburg-Essen, Universitaetsstrasse 7, 45117 Essen, Germany. [3] Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM), Via C. Flegrei, 34, Pozzuoli, Napoli, Italy. [4] Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia, Università Degli Studi di Napoli "Federico II" Via S. Pansini, 5, Napoli, Italy. [5] Department of Pediatrics, Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine Research Center, University of Montreal, Montreal, QC, Canada. [6] Department of Neurology, David Geffen School of Medicine, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA, USA. [7] Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM), Via C. Flegrei, 34, Pozzuoli, Napoli, Italy; Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia, Università Degli Studi di Napoli "Federico II" Via S. Pansini, 5, Napoli, Italy. [8] Department of Neurology, David Geffen School of Medicine, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA, USA; Brain Research Institute and Molecular Biology Institute, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA, USA. [9] CEINGE-Biotecnologie Avanzate Franco Salvatore, Via G. Salvatore, 486 Napoli, Italy; Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia, Università Degli Studi di Napoli "Federico II" Via S. Pansini, 5, Napoli, Italy. Electronic address: alessandro.fraldi@unina.it. [10]
DOI 10.1016/j.ymthe.2024.09.030
PMID 39342429
发布时间 2024-11-21
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