Outcomes of early-treated infants with spinal muscular atrophy: A multicenter, retrospective cohort study.

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作者： Natalie L,Goedeker ; Amanda,Rogers ; Mark,Fisher ; Kapil,Arya ; John F,Brandsema ; Hiba,Farah ; Michelle A,Farrar ; Marcia V,Felker ; Melissa,Gibbons ; Omer Abdul,Hamid ; Matthew,Harmelink ; Karen,Herbert ; Elizabeth,Kichula ; Kiana,King ; Arpita,Lakhotia ; Bo Hoon,Lee ; Nancy L,Kuntz ; Julie,Parsons ; Rebecca,Rehborg ; Aravindhan,Veerapaniyan ; Craig M,Zaidman

关键词 CHOP INTEND newborn screening nusinersen onasemnogene abeparvovec spinal muscular atrophy

DOI 10.1002/mus.28267

PMID 39370660

发布时间 2024-10-07

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