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    首页> Nature communications> Base-editing corrects metabolic abnormalities in a humanized mouse model for glycogen storage disease type-Ia.

    Base-editing corrects metabolic abnormalities in a humanized mouse model for glycogen storage disease type-Ia.

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    作者： Irina,Arnaoutova [1] ; Yvonne,Aratyn-Schaus [2] ; Lisa,Zhang [1] ; Michael S,Packer [2] ; Hung-Dar,Chen [1] ; Cheol,Lee [1] ; Sudeep,Gautam [1] ; Francine M,Gregoire [2] ; Dominique,Leboeuf [2] ; Steven,Boule [2] ; Thomas P,Fernandez [2] ; Victoria,Huang [2] ; Lo-I,Cheng [2] ; Genesis,Lung [2] ; Brianna,Bannister [2] ; Jeremy,Decker [2] ; Thomas,Leete [2] ; Lan S,Shuang [2] ; Caroline,Bock [2] ; Prachi,Kothiyal [2] ; Phil,Grayson [2] ; Ka W,Mok [2] ; Jeffrey J,Quinn [2] ; Lauren,Young [2] ; Luis,Barrera [2] ; Giuseppe,Ciaramella [2] ; Brian C,Mansfield [1] ; Janice Y,Chou [3]
    作者单位： Section on Cellular Differentiation, Division of Translational Medicine, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institutes of Health, Bethesda, MD, 20892, USA. [1] BEAM Therapeutics, Cambridge, MA, 02142, USA. [2] Section on Cellular Differentiation, Division of Translational Medicine, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institutes of Health, Bethesda, MD, 20892, USA. chouja@mail.nih.gov. [3]
    主题词 动物(Animals);糖原贮积病Ⅰ型(Glycogen Storage Disease Type I);葡糖-6-磷酸酶(Glucose-6-Phosphatase);人类(Humans);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);小鼠(Mice);血糖(Blood Glucose);纳米粒子(Nanoparticles);男(雄)性(Male);肝(Liver);女(雌)性(Female)
    DOI 10.1038/s41467-024-54108-1
    PMID 39523369
    发布时间 2024-11-16
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    Nature communications

    Nature communications

    2024年15卷1期

    9729页

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