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A novel CD71 Centyrin:Gys1 siRNA conjugate reduces glycogen synthesis and glycogen levels in a mouse model of Pompe disease.

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第一作者： Bryce D,Holt

第一单位： Department of Biology, Ball State University, Muncie, IN 47306, USA.

作者： Bryce D,Holt ^[1] ; Samuel J,Elliott ^[1] ; Rebecca,Meyer ^[2] ; Daniela,Reyes ^[2] ; Karyn,O'Neil ^[2] ; Zhanna,Druzina ^[2] ; Swapnil,Kulkarni ^[2] ; Beth L,Thurberg ^[3] ; Steven G,Nadler ^[2] ; Bartholomew A,Pederson ^[4]

作者单位： Department of Biology, Ball State University, Muncie, IN 47306, USA. ^[1] Aro Biotherapeutics, Philadelphia, PA 19106, USA. ^[2] Beth Thurberg Orphan Science Consulting LLC, Newton, MA 02458, USA. ^[3] Center for Medical Education, Ball State University, Muncie, IN 47306, USA; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Indiana University School of Medicine-Muncie, Muncie, IN 47303, USA. Electronic address: bapederson@bsu.edu. ^[4]

关键词 6(neo)/6(neo)Centyrin Pompe disease extrahepatic glycogen glycogen storage disease type II glycogen synthase gys1 mouse siRNA

主题词动物(Animals);糖原贮积病Ⅱ型(Glycogen Storage Disease Type II);糖原(Glycogen);小鼠(Mice);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);RNA, 小分子干扰(RNA, Small Interfering);人类(Humans);受体, 转铁蛋白(Receptors, Transferrin);抗原, CD(Antigens, CD);肌, 骨骼(Muscle, Skeletal);糖原合成酶(Glycogen Synthase)

DOI 10.1016/j.ymthe.2024.11.033

PMID 39604266

发布时间 2025-01-10

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Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

Molecular therapy

2025年33卷1期

235-248页

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