An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates.
第一作者:
Dong,Yang
第一单位:
HuidaGene Therapeutics Inc., Shanghai, China.
作者:
医学主题词
动物(Animals);甲基-CpG-结合蛋白质2(Methyl-CpG-Binding Protein 2);精神发育迟滞, X连锁(Mental Retardation, X-Linked);小鼠(Mice);小鼠, 转基因(Mice, Transgenic);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);基因复制(Gene Duplication);人类(Humans);脑(Brain);依赖病毒(Dependovirus);男(雄)性(Male)
DOI
10.1038/s41593-024-01838-6
PMID
39668251
发布时间
2025-01-08
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Nature neuroscience
72-83页
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