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首页> Journal of neurology> Challenges in multinational rare disease clinical studies during COVID-19: regulatory assessment of cipaglucosidase alfa plus miglustat in adults with late-onset Pompe disease.

Challenges in multinational rare disease clinical studies during COVID-19: regulatory assessment of cipaglucosidase alfa plus miglustat in adults with late-onset Pompe disease.

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作者： Benedikt,Schoser ^[1] ; Shahram,Attarian ^[2] ; Ryan,Graham ^[3] ; Fred,Holdbrook ^[4] ; Mitchell,Goldman ^[4] ; Jordi,Díaz-Manera ^[5] ; ATB200-03 study group

作者单位： Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, LMU University Clinic, Munich, Germany. benedikt.schoser@med.uni-muenchen.de. ^[1] Reference Center for Neuromuscular Diseases and ALS, La Timone University Hospital, Aix-Marseille University, Marseille, France. ^[2] Amicus Therapeutics UK Ltd, Marlow, UK. ^[3] Amicus Therapeutics, Inc., Princeton, NJ, USA. ^[4] John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Newcastle University, Newcastle-upon-Tyne, UK.;Neuromuscular Disorders Unit, Neurology Department, Hospital de La Santa Creu i Sant Pau, Barcelona, Spain.;Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain. ^[5]

关键词 Actual time points of assessments Alpha glucosidases Data analyses Glycogen storage disease type II Lysosomal storage diseases Myozyme

主题词成年人(Adult);女(雌)性(Female);人类(Humans);男(雄)性(Male);中年人(Middle Aged);1-脱氧野尻霉素(1-Deoxynojirimycin);α葡糖苷酶类(alpha-Glucosidases);药物疗法, 联合(Drug Therapy, Combination);糖原贮积病Ⅱ型(Glycogen Storage Disease Type II);治疗结果(Treatment Outcome)

DOI 10.1007/s00415-024-12843-x

PMID 39775064

发布时间 2025-02-05

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Journal of neurology

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2025年272卷1期

103页

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