换一批Clinical characteristics and real-world outcomes in patients with mucopolysaccharidosis II over 18 years: final report of the Hunter Outcome Survey.
第一作者：
Joseph,Muenzer
作者：
医学主题词
人类(Humans);黏多糖累积病Ⅱ型(Mucopolysaccharidosis II);艾杜糖醛酸硫酸酯酶(Iduronate Sulfatase);男(雄)性(Male);酶替代疗法(Enzyme Replacement Therapy);女(雌)性(Female);儿童(Child);儿童, 学龄前(Child, Preschool);青少年(Adolescent);治疗结果(Treatment Outcome);婴儿(Infant);成年人(Adult);青年人(Young Adult);登记(Registries);骨髓移植(Bone Marrow Transplantation);回顾性研究(Retrospective Studies);前瞻性研究(Prospective Studies)
DOI
10.1016/j.ymgme.2025.109284
PMID
41232197
发布时间
2025-12-31
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