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Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping

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第一作者： Goyenvalle,A.

作者： Goyenvalle,A. ^[1] ; Babbs,A. ^[2] ; Wright,J. ; Wilkins,V. ; Powell,D. ; Garcia,L. ; Davies,K.E.

作者单位： MRC Functional Genomics Unit, Department of Physiology, Anatomy and Genetics, University of Oxford ^[1] Biothérapies des Maladies Neuromusculaires Unité Mixte, Um76 UPMC, UMR 7215 CNRS, U974, Inserm ^[2]

发布时间 2013-11-20

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Human Molecular Genetics

2012年21卷11期

2559-2571页

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