Pharmacologically induced mouse model of adult spinal muscular atrophy to evaluate effectiveness of therapeutics after disease onset

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作者： Feng, Zhihua ^[1] ; Ling, Karen K. Y. ^[2] ; Zhao, Xin ^[3] ; Zhou, Chunyi ^[4] ; Karp, Gary ; Welch, Ellen M. ; Naryshkin, Nikolai ; Ratni, Hasane ; Chen, Karen S. ; Metzger, Friedrich ; Paushkin, Sergey ; Weetall, Marla ; Ko, Chien-Ping

作者单位： F Hoffmann La Roche & Co Ltd, Roche Innovat Ctr Basel, Pharmaceut Res & Early Dev, Grenzacherstr ^[1] Univ So Calif, Dept Biol Sci, Neurobiol Sect, Los Angeles, CA 90089 USA ^[2] PTC Therapeut Inc, South Plainfield, NJ 07080 USA ^[3] SMA Fdn, 888 Seventh Ave,Suite 400, New York, NY 10019 USA ^[4]

发布时间 2017-04-05

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Human Molecular Genetics

2016年25卷5期

964-975页

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