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    首页> Molecular genetics and metabolism> Systemic gene transfer of scAAV9.U1a.hSGSH for MPS IIIA: tolerability and preliminary evidence for a biochemical effect

    Systemic gene transfer of scAAV9.U1a.hSGSH for MPS IIIA: tolerability and preliminary evidence for a biochemical effect

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    作者： Flanigan, Kevin M. [1] ; Truxal, Kristen V. [2] ; McBride, Kim L. ; McNally, Kelly A. ; Kunkler, Krista L. ; Zumberge, Nicholas A. ; Martin, Lisa ; Aylward, Shawn C. ; Corridore, Marco ; McKee, Christopher ; Fu, Haiyan ; McCarty, Douglas M.
    作者单位： Ohio State Univ, Columbus, OH 43210 USA [1] Nationwide Childrens Hosp, Res Inst, Columbus, OH USA [2]
    发布时间 2020-08-22
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    Molecular genetics and metabolism

    Molecular genetics and metabolism

    2017年120卷1/2期

    S47-S47页

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