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The use of nusinersen in the "real world": the UK and Ireland experience with the expanded access program (EAP)

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第一作者: Scoto, M.
作者单位: St Thomas Hosp, Evelina Childrens Hosp, Dept Paediat Neurol, Neuromuscular Serv, London, England [1] Royal Belfast Hosp Sick Children, Paediat Neurol, Belfast, Antrim, North Ireland [2] Royal Manchester Childrens Hosp, Manchester, Lancs, England [3] Tayside Childrens Hosp, Dundee, Scotland [4] Univ Hosp Southampton, Paediat Neurol, Southampton, Hants, England [5] Great Ormond St Hosp Sick Children, Dubowitz Neuromuscular Ctr, London, England [6] NHS Fdn Trust, Robert Jones & Agnes Hunt Orthopaed Hosp, Oswestry, Shrops, England [7] Oxford Univ Hosp NHS Fdn Trust, Oxford, England [8] Addenbrookes Hosp, Dept Paediat Neurol, Cambridge, England [9] Bristol Royal Hosp Children, Bristol, Avon, England [10] Sheffield Childrens Hosp, Paediat Neurol, Sheffield, S Yorkshire, England [11] Newcastle Univ, Inst Med Genet, John Walton Muscular Dystrophy Res Ctr, Newcastle Upon Tyne, Tyne & [12] UCL Great Ormond St Inst Child Hlth, Dubowitz Neuromuscular Unit, London, England [13] Leeds Gen Infirm, Dept Paediat Med, Leeds, W Yorkshire, England [14] Royal Hosp Children, Paediat Neurosci Res Grp, Glasgow, Lanark, Scotland [15] Temple St Childrens Univ Hosp, Dept Neurol, Dublin, Ireland [16] Univ Hosp Wales, Dept Paediat Neurol, Cardiff, S Glam, Wales [17] Alder Hey Childrens Hosp NHS Fdn Trust, Liverpool, Merseyside, England [18]
发布时间 2020-08-12
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Neuromuscular disorders: NMD

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