Lentiviral gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease recapitulates endogenous CYBB regulation and expression

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作者： Wong, Ryan L. ^[1] ; Sackey, Sarah ^[2] ; Brown, Devin ^[3] ; Senadheera, Shantha ^[4] ; Masiuk, Katelyn ; Quintos, Jason P. ; Colindres, Nicole ; Riggan, Luke ; Morgan, Richard A. ; Malech, Harry L. ; Hollis, Roger P. ; Kohn, Donald B.

作者单位： University of California System,Univ Calif Los Angeles ^[1] David Geffen Sch Med,Univ Calif Los Angeles ^[2] ImmunoVec ^[3] NIH,NIAID ^[4]

关键词 CELL-LINES VECTOR HOMOLOGY OXIDASE REPAIR LOCUS CGD

发布时间 2023-09-12

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Blood

2023年141卷9期

1007-1022页

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