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Nusinersen in later-onset spinalmuscular atrophy Long-term results from the phase 1/2 studies

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第一作者: Darras, Basil T.
作者: Darras, Basil T. [1] ; Chiriboga, Claudia A. [2] ; Iannaccone, Susan T. [3] ; Swoboda, Kathryn J. [4] ; Montes, Jacqueline [5] ; Mignon, Laurence [6] ; Xia, Shuting [7] ; Bennett, C. Frank [8] ; Bishop, Kathie M. [9] ; Shefner, Jeremy M. [10] ; Green, Allison M. [11] ; Sun, Peng [12] ; Bhan, Ishir [13] ; Gheuens, Sarah ; Schneider, Eugene ; Farwell, Wildon ; De Vivo, Darryl C. ; Castro, Diana ; Cowie, Margaret ; Gilbreath, Heather ; Johnson, Shanda ; Kauk, Melissa ; Khan, Muna ; McElroy, Ebra ; Kneirbein, Erin Neil ; Nelson, Leslie ; Smith, Lauren ; Trest, Stephanie ; Aziz-Zaman, Sonya ; Cappell, Joshua ; Constantinescu, Andrei ; Cruz, Rosangel ; Dastgir, Jahannaz ; Dunaway, Sally ; Holuba, Nicole ; Khandji, Alexander G. ; Kramer, Samantha ; Marra, Jonathan ; Ortiz-Miller, Courtney ; Popolizio, Molly ; Salazar, Rachel ; Sanabria, Luz ; Sproule, Douglas M. ; Weimer, Louis ; Berde, Charles ; Binalsheikh, Ibrahim ; Graham, Robert ; Kang, Peter ; Koka, Anjali ; Landrigan-, Mary ; Liew, Wendy ; Markowitz, Jennifer ; Paldino, Michael ; Prabhu, Sanjay ; Sethna, Navil ; Yang, Edward ; Butterfield, Russell ; DiBella, Deanna ; Dixon, Melissa ; Gibson, Summer ; Howard, Erin ; Jensen, Breanna ; Johnson, Nicholas E. ; Lei, Donna ; Mayne, Katie ; Murphy, Kelley J. ; Newcomb, Tara Marie ; Niu, Suyi ; Page, Michelle ; Pucillo, Evan ; Ramos, Chris ; Rao, Aarati ; Rausch, Nicole M. ; Redd, Winter C. ; Villanueva, Sandra Reyna ; Davis, James Rian ; Sakonji, Ai ; Smart, Abby L. ; Sorenson, Susan ; Stevens, Austin ; Tennyson, Rachel ; Trussell, Donata V. ; Wood, Janine L. ; Workman, Michael J.
作者单位: Barrow Neurol Inst, Dept Neurol, Phoenix, AZ 85013 USA [1] Columbia Univ, Med Ctr, New York, NY USA [2] Massachusetts Gen Hosp, Dept Neurol, Boston, MA 02114 USA [3] Employee Ionis Pharmaceut Inc, Carlsbad, CA USA [4] Ionis Pharmaceut Inc, Carlsbad, CA USA [5] Excel Sci Solut, Southport, CT USA [6] Boston Childrens Hosp, Dept Neurol, Boston, MA 02115 USA [7] Boston Childrens Hosp, Boston, MA USA [8] Biogen, Cambridge, MA USA [9] Columbia Univ, Irving Med Ctr, Dept Neurol, New York, NY USA [10] Univ Texas Southwestern Med Ctr Dallas, Dept Pediat, Dallas, TX USA [11] Univ Texas Southwestern Med Ctr Dallas, Dallas, TX 75390 USA [12] Univ Utah, Salt Lake City, UT USA [13]
发布时间 2020-02-11
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Neurology: Official Journal of the American Academy of Neurology

Neurology

2019年92卷21期

E2492-E2506页

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