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Duvoglustat HCl Increases Systemic and Tissue Exposure of Active Acid alpha-Glucosidase in Pompe Patients Co-administered with Alglucosidase alpha

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第一作者: Kishnani, Priya
作者单位: Neuromuscular Res Ctr, Scottsdale, AZ 85028 USA [1] Hop La Pitie Salpetriere, Inst Myol, F-75013 Paris, France [2] Emory Univ, Decatur, GA 30030 USA [3] Cymabay Therapeut, Newark, CA 94560 USA [4] Univ Florida, Gainesville, FL 32611 USA [5] Phoenix Neurol Associates, Phoenix, AZ 85013 USA [6] Great Falls Clin, Great Falls, MT 59405 USA [7] McMaster Univ, Med Ctr, Hamilton, ON L8N 3Z5, Canada [8] Insys Therapeut, Chandler, AZ 85224 USA [9] O&O Alpan LLC, LSD Res & Treatment Unit, Fairfax, VA 22030 USA [10] Univ Calif Irvine, Irvine, CA 92697 USA [11] Amicus Therapeut, 1 Cedar Brook Dr, Cranbury, NJ 08512 USA [12] Oregon Hlth & Sci Univ, Portland, OR 97239 USA [13] Univ Kansas, Med Ctr, Kansas City, KS 66160 USA [14] TranscripTx Inc, Sunnyvale, CA 94085 USA [15] Duke Univ, Med Ctr, Durham, NC 27710 USA [16] Hope Hosp, Salford Royal Hope HNS Trust, Salford M6 8HD, Lancs, England [17] Arvinas Inc, New Haven, CT 06511 USA [18] Parkinsons Inst, Sunnyvale, CA 94085 USA [19]
发布时间 2018-02-04
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Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy

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