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Allele-specific editing ameliorates dominant retinitis pigmentosa in a transgenic mouse model

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第一作者： Patrizi, Clarissa

作者： Patrizi, Clarissa ^[1] ; Llado, Manel ^[2] ; Benati, Daniela ^[3] ; Iodice, Carolina ; Marrocco, Elena ; Guarascio, Rosellina ; Surace, Enrico M. ; Cheetham, Michael E. ; Auricchio, Alberto ; Recchia, Alessandra

作者单位： Telethon Inst Genet & Med ^[1] Ctr Regenerat Med,Univ Modena & Reggio Emilia ^[2] UCL Inst Ophthalmol ^[3]

关键词 CRISPR-CAS9 NUCLEASES RHODOPSIN GENE MUTATION P23H SUPPLEMENTATION TRAFFICKING TRANSPORT DISEASE PROTEIN TRIAL

发布时间 2022-12-22

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