换一批
换一批摘要遗传性甲状腺素转运蛋白淀粉样变性(ATTRv)是由甲状腺转运蛋白(TTR)基因突变引起TTR蛋白错误折叠导致的淀粉样积聚,而导致多器官和组织损伤的致命性疾病.Patisiran是一种以TTR mRNA为靶点的小分子干涉RNA(RNAi),研究表明,Patisiran具有良好的药效学和药动学特征,强大而持续降低血TTR水平,改善患者症状,减缓和逆转疾病进程,具有较好的耐受性和安全性,是一种新型、有效的治疗ATTRv药物.
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