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常染色体显性多囊肾病的分子靶向药物治疗研究进展

Research Progress of Molecular Targeted Drugs in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease

摘要常染色体显性多囊肾病(ADPKD)是一种单基因遗传性肾脏疾病,其特征是囊肿进行性形成,导致肾脏体积增加和肾功能下降,最后进展为终末期肾病.既往临床上对ADPKD的治疗以对症支持治疗为主,无法延缓多囊肾病的病情进展,临床上亟需针对ADPKD的有效治疗方案.近年来,随着人们对ADPKD病理生理机制研究的不断深入,针对ADPKD致病靶点和相关信号通路的分子靶向药物研发不断取得进展突破,目前已有多种ADPKD的分子靶向药物进入临床试验阶段.本文就ADPKD分子靶向药物研究进展进行综述,以期对该病治疗及新药研发有所裨益.

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