摘要目的 评价生血宝合剂治疗肿瘤相关性贫血(CRA)肝肾不足、气血两虚证的有效性和安全性.方法 采用随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究的试验设计,纳入 2022 年 6 月 1 日—2024 年9 月30 日就诊于北京中医药大学东直门医院、孝感市中心医院、扬州市中医院等26 家医院的恶性肿瘤患者.在双盲原则下,采用区组随机方法将符合纳入、排除标准的患者按照1∶1分为试验组和对照组.试验组口服生血宝合剂,对照组口服生血宝合剂模拟剂(安慰剂),15 mL/次,3 次/d,连续28 d.主要疗效指标包括用药第4 周血红蛋白(Hb)改善率(RHb)及中医证候改善率(RTCM),次要疗效指标包括用药第2、4、6 周Hb,红细胞(RBC)计数,卡氏功能状态(KPS)评分,中医证候积分,中医单项症状评分以及各指标相较于基线期的变化情况.用药第4 周,进行安全性评价.结果 共纳入239 例患者,全分析集(FAS)225 例(试验组109 例、对照组116 例),符合方案分析集(PPS)163 例(试验组77 例、对照组86 例),安全数据集(SS)225 例(试验组 109 例、对照组 116 例).试验组及对照组的基线资料差异无统计学意义.(1)主要疗效指标.试验组第 4 周RHb 高于对照组(FAS中,试验组为 49.51%、对照组为 35.24%,P<0.05;PPS 中,试验组为 53.25%、对照组为36.05%,P<0.05).试验组第 4 周 RTCM 高于对照组(FAS 中,试验组为 61.54%、对照组为39.62%,P<0.01;PPS中,试验组为64.94%、对照组为 40.70%,P<0.01).(2)次要疗效指标.试验组第2、4、6 周时Hb、RBC计数提升幅度均优于对照组,中医证候积分低于对照组.除PPS中第2 周外,试验组KPS改善情况均优于对照组(P<0.05).试验组第 4、6 周神疲乏力、纳差食少评分减少程度优于对照组(P<0.05,P<0.01),第6 周眩晕评分减少程度优于对照组(P<0.01);第 4、6 周面色无华评分仅在PPS中较基线期减少程度优于对照组(P<0.05).(3)安全性指标.试验组、对照组全部不良事件发生率、药物不良反应发生率差异均无统计学意义.结论 生血宝合剂可有效提升CRA肝肾不足、气血两虚证患者的Hb水平、改善中医证候、缓解临床症状、提升患者功能状况,而且与安慰剂比较,无明显药物不良反应.