摘要背景 术前放(化)疗是一种可显著降低盆腔复发率的治疗局部进展期直肠癌(locally advanced rectal cancer,LARC)的有效方法.由于早期应用强化化疗相比辅助化疗具有更多优势,人们对全程新辅助治疗(total neoadjuvant therapy,TNT)的应用效果进行评价,以明确它是否能够增强肿瘤反应或改善疗效.本研究的目的是探讨短程放疗(short-course radio-therapy,SCRT)+强化化疗相比传统的术前长程放化疗而言,是否能够改善患者的肿瘤学预后.方法 本研究是一项包含364例LARC患者(cT3.4,cN+,或者存在壁外血管侵犯)的多中心随机Ⅱ期试验,将患者按照1:1的比例随机分配至试验组或对照组.试验组的新辅助治疗方案是先进行SCRT(总剂量25 Gy,分5次进行,每天1次,每次5 Gy),再进行4个周期FOLFOX(奥沙利铂、5-氟尿嘧啶和亚叶酸)化疗.对照组患者接受传统的术前长程放疗(总剂量45～50.4 Gy,分25～28次进行,每周5次)并同时接受卡培他滨或5-氟尿嘧啶化疗.所有患者均接受全直肠系膜切除术(total mesorectal excision,TME),试验组患者接受TME的时机是末次周期化疗结束后的2～5周内,对照组患者则是在放疗结束后的6～8周内.主要研究终点是3年无病生存情况,次要研究终点包括肿瘤反应、总生存情况、毒性反应、生活质量和成本—效益.讨论 这是韩国第一项针对LARC比较以SCRT为基础的TNT与传统术前长程放化疗疗效的随机对照试验,经验丰富的结直肠外科医师的参与确保了高质量的手术操作.该试验的预期结果是,SCRT+FOLFOX化疗相比放化疗,能够改善患者的无病生存情况,在肿瘤反应、生活质量和成本—效益方面也具有潜在优势.