摘要目的 探讨利妥昔单抗(RTX)联合他克莫司(TAC)治疗儿童难治性肾病综合征(RNS)的有效性与安全性.方法 回顾性收集2020年1月至2024年12月在南京医科大学附属儿童医院接受RTX联合TAC治疗且随访时间≥12个月的1～18岁RNS患儿的临床资料,对治疗后复发情况、糖皮质激素(以下简称"激素")和TAC使用情况、不良反应发生情况等进行分析.结果 共纳入64例RNS患儿.RTX联合TAC治疗12个月时,复发次数由治疗前的 2(1,3)次降至 0(0,1)次,无复发生存时间由 6.20(4.54,9.10)个月延长至 12.00(7.45,12.00)个月,1年激素使用累积时长由治疗前的12.00(6.19,12.00)个月降至4.77(2.17,9.08)个月,TAC剂量由RTX初次使用时的 49.07(36.65,64.00)μg/(kg·d)降至末次随访时的 18.03(11.66,29.03)μg/(kg·d),激素剂量由RTX初次使用时的0.39(0.16,0.70)mg/(kg·d)降至末次随访时的0.00(0.00,0.00)mg/(kg·d),差异均有统计学意义(均P＜0.001).1年内共有20例(31.25%)患儿复发;与未复发者相比,复发者激素停用率降低[55.00%(11/20)vs 95.45%(42/44),P＜0.001],末次随访时TAC使用剂量升高[28.85(18.50,41.81)μg/(kg·d)vs 15.88(0.00,24.04)μg/(kg·d),P=0.001].治疗期间,14例(21.88%)患儿发生低丙种球蛋白血症,既往使用免疫抑制剂种类≥2种的患儿低丙种球蛋白血症发生率高于仅使用1种者[34.38%(11/32)vs 9.38%(3/32),P=0.034];与未发生低丙种球蛋白血症的患儿相比,发生低丙种球蛋白血症的患儿RTX初次使用时激素剂量更高[0.52(0.31,1.27)mg/(kg·d)vs 0.32(0.13,0.67)mg/(kg·d),P=0.035].治疗期间未观察到严重不良反应.结论 RTX与TAC联合治疗对儿童RNS具有良好的疗效和安全性,RTX治疗后序贯TAC维持治疗可有效降低疾病复发率.