换一批临床试验中不同转组分析方法的比较
A comparative study of different methods for treatment switching analysis in clinical trials
摘要目的 通过比较临床试验中处理转组的常用方法,为不同场景下发生转组后分析方法的选择提供参考.方法 基于肿瘤临床试验中患者转组的数据特征,分别模拟不同场景(样本量、患者预后、转组概率、治疗效果、膨胀因子)中患者的生存时间,比较意向治疗法(ITT)、符合方案法(PP)、删失法(PPcents)、实际治疗法(Treated)、秩保留结构加速失效模型(RPSFTM)、逆概率删失加权法(IPCW)、两阶段估计模型(TSE)、参数迭代法(IPE)所估计的治疗效应误差、均方误差与覆盖率.结果 样本量对各方法的结果影响不大.相较于传统方法,复杂方法(RPSFTM、IPCW、TSE、IPE)在各种情况下误差均较低.IPCW法在转组概率较高时误差显著增加.TSE法在风险较低且转组概率较高时,误差和均方误差最低.IPE法在转组概率较低时具有明显优势,但在膨胀因子较小时可能会略低估治疗效应.结论 转组概率较低且膨胀因子较小的情况下优先考虑IPE法或IPCW法;在转组概率较低且膨胀因子较大的情况下选择IPE法;在转组概率较大,膨胀因子较小且风险比较小的情况下选TSE法;其余情况建议选择RPSFTM法.
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关键词
治疗转组逆概率删失加权法秩保持结构失效模型两阶段估计法迭代参数估计法treatment switchinginverse probability censoring weightingrank preserving structural failure time modelstwo-stage estimation methoditerative parameter estimation method
栏目名称
DOI
10.12122/j.issn.1673-4254.2025.05.23
发布时间
2025-06-03（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
广东省基础与应用基础研究基金（2022A1515012152）
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