摘要背景与目的 对以利妥昔单抗为基础的免疫化疗耐药的弥漫性大B细胞淋巴瘤(diffuse large B-cell lymphoma,DLBCL)的患者预后较差.目前难治性DLBCL的定义仍存在争议,并缺少亚洲国家大样本队列研究的数据.为确定中国难治性DLBCL的定义及疾病结局,我们开展了这项多中心回顾性队列研究.方法 利用来自中国8个中心的真实世界数据,进行了难治性DLBCL治疗反应的回顾性分析(Retrospective AnaLysis of Treatment REspoNse of refractory DLBCL,REAL-TREND).接受根治性化疗的DLBCL患者被纳入REAL-TREND数据集.用Kaplan-Meier法估计患者总生存(overall survival,OS),并用log-rank检验进行组间比较.由于不同研究中心之间的治疗缓解率存在差异,用随机效应模型对难治性患者的缓解率进行了汇总分析.用Cox回归模型进行多因素生存分析.结果 2010年1月至2015年12月间确诊的、共2778例DLBCL患者被纳入本研究.对之前文献报道的定义进行验证后,SCHOLAR-1研究的定义适合界定难治性DLBCL.难治性患者的估计5年累积发生率为20％[95％置信区间(confidence interval,CI):18％–22％].确定为难治性疾病后,总缓解率及完全缓解率分别为30％(95％CI:22％–38％)和9％(95％CI:4％–15％).对免疫化疗无反应或干细胞移植后12个月以内复发的患者生存较差,中位OS为5.9个月(95％CI:5.5–7.1),2年OS率为16％(95％CI:12％–20％).独立的不良预后因素包括国际预后评分4–5[风险比(hazard ratio,HR)=2.22;95％CI:1.47–3.35]、中枢神经系统复发(HR=1.43;95％CI:1.04–1.97)及最佳缓解状态(部分缓解,HR=2.68,95％CI:1.42–5.03;疾病稳定/疾病进展,HR=5.97,95％CI:3.21–11.11).结论 本研究是针对难治性DLBCL的第一个大样本亚洲队列研究.证实SCHOLAR-1研究中的难治性DLBCL定义筛选出的患者,预后最差,因此适用于作为难治性DLBCL的筛选标准.由于在利妥昔单抗时代的临床治疗结局较差,难治性DLBCL患者仍需新的治疗策略.