基于Hammersmith功能运动量表扩展版的脊髓性肌萎缩症功能评估项目反应理论模型研究

Item Response Theory Model for Functional Assessment of Spinal Muscular Atrophy Based on the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded

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摘要目的基于Hammersmith功能运动量表扩展版(HFMSE)探索建立用于评估脊髓性肌萎缩症(SMA)的项目反应理论(IRT)模型.方法选择2021年2月—2023年6月在南京医科大学第一附属医院老年神经内科及儿科接受修正治疗的SMA患者23例,采用堆栈设计对重复测量数据进行建模;基于似然比计算组成最优模型的HFMSE项目区分度、猜测度、困难度和患者能力水平(θ)参数;采用测试功能差异(DTF)分析量表是否受到康复治疗或性别影响而存在偏倚;采用蒙特卡洛模拟证明模型项目难度分布未受采样过程影响,根据难度预期值中位数绘制人项图,并探讨HFMSE量表中各项目的难度、患者能力水平在首次评估和后续评估时的差异.结果本研究共纳入32个项目构建4个备选模型,其中3参数逻辑斯蒂模型(3PLM)具有最佳拟合优度(P＞0.05,M2统计量=479.75).3PLM中所有项目谨慎度均为1,可计算出项目的区分度、猜测度和困难度,且该模型在性别和康复治疗这2个因素上无明显评估偏倚.3PLM有较高信度(Cronbach's α=0.955,LCRC=0.981)和效度[θ值与原始总分存在正相关关系(r=0.99,P＜0.001)],可通过二项式换算患者能力水平θ值与量表总分.通过可展示项目参数和个人参数在患者能力水平(θ)标尺上位置分布的人项图,观察θ值与项目难度的关系.结论基于HFMSE建立的IRT模型可为不同场景SMA患者功能评估和制订康复治疗决策提供建议,但应注意其项目猜测度.